В Госдуме будет создана Белая книга орфанных заболеваний  

«Книга каждый год будет переиздаваться, станет живым источником информации – от финансовой до пациентской. Мы всегда сможем понимать, где находимся, куда идти. Общий нозологический ряд составляет 400 орфанных заболеваний, с учетом работы генетиков редких заболеваний становится все больше. Любая профессиональная группа начинает говорить: а почему вот это ваше заболевание  финансируется государством, а мое нет. Этот критериальный ряд должен быть открыт обществу. Сейчас в основе выбора лежит принцип эффективной поликлинической терапии, которая позволяет человеку жить полноценно. Эти группы берет на себя государство. Но в следующем году ситуация изменится, через 10 лет она будет совсем другой. Это живой процесс», – пояснил он.

По признанию Дмитрия Морозова, идея создания Белой книги возникла на фоне дискуссии о передаче финансирования орфанных заболеваний с регионального уровня на федеральный. «И когда мы начинали искать средства, чтобы добавить их регионам, мы не могли не обратить внимания на несовершенство регистров. Было непонятно, кому какую терапию назначать, всегда ли надо назначать этот препарат, что является критерием отмены препарата, почему такие огромные цены, где договоренности с фирмой, как прошли клинические испытания. И я как системный человек понимал – надо навести порядок», – рассказал он.

В результате в Комитете по охране здоровья был создан экспертный совет, на площадке которого собрали представителей пациентских объединений, врачебных профессиональных организаций, главных специалистов, Минздрава, Минфина. «Мы искали середину между субсидированием регионов РФ и передачей этой проблемы на федеральный уровень. Мы вышли на то, что необходима книга, которая станет местом сосредоточения всей информации по всем нозологиям», – подчеркнул Дмитрий Морозов.

С 2012 по 2016 г. общие расходы на лекарственное обеспечение граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями из Перечня-24, в целом по Российской Федерации выросли с 2,13 млрд до 15,5 млрд руб., региональные – с 1,9 млрд до 5,7 – 6,8 млрд руб. С 2019 г. программу «Семь нозологий» решено расширить еще на пять наиболее затратных заболеваний: гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз трех типов (I, II и VI), то есть обязанность по обеспечению лекарствами для их лечения будет переложена с региональных бюджетов на федеральный, централизованную закупку будет проводить Минздрав России. На эти цели, согласно расчетам, понадобится порядка 10 млрд руб.