В МГНЦ заявляют о разработке лечения муковисцидоза путем геномного редактирования 

По ее словам, в лаборатории была получена культура индуцированных плюрипотентных стволовых клеток от пациента с муковисцидозом. В клетках этой культуры с помощью технологии редактирования генома удалось исправить самую частую мутацию, вызывающую данное заболевание. Предварительные результаты показывают, что эффективность коррекции мутации превысила 10%, что существенно выше мировых результатов, эффективность которых не превышает 5% для муковисцидоза.

Прежде чем переходить к экспериментам с модельными животными, а тем более применять технологию на людях, необходимо провести ряд экспериментов на культурах стволовых клеток от других пациентов. «Уверена, что через год мы будем говорить об успешных результатах геномного редактирования, о том, что разработали лечение муковисцидоза», – сказала Светлана Смирнихина.

Представителям СМИ сообщили, что эта работа выполняется в рамках государственного задания, по программе фундаментальных исследований РАН, а также частично финансируется грантом Российского научного фонда. Светлана Смирнихина отметила, что в лаборатории редактирования генома МГНЦ лечение муковисцидоза с помощью геномного редактирования начали разрабатывать впервые в России.

Муковисцидоз – одно из самых частых и тяжелых наследственных заболеваний, при котором в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа. Заболевание начинается в раннем детстве и быстро прогрессирует.