Первый пациент с дистрофическим буллезным эпидермолизом получил новую генную терапию

Ученые из Стэнфордского университета применили новую аутологичную генную терапию для лечения ран у пациента с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом. Описание метода представлено на портале Medscape.

Анализ показал, что терапия prademagene zamikeracel способствует значительному заживлению хронических ран и снижению выраженности боли после одной процедуры. Препарат использует собственные клетки кожи пациента, в которые ex vivo с помощью не способного к репликации ретровирусного вектора встраивается функциональный ген COL7A1, отвечающий за синтез коллагена VII типа. После этого из обработанных клеток формируют кожные трансплантаты, которые хирургически накладываются на раневые поверхности, что позволяет восстанавливать структуру кожи в зоне поражения.

Prademagene zamikeracel стал первым одобренным препаратом, предназначенным для однократного лечения ран при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе. Ранее для терапии этого заболевания были доступны местная генная терапия, применяемая еженедельно, и наружное средство на основе экстракта коры березы, используемое до полного заживления ран.

Одобрение препарата prademagene zamikeracel было основано на результатах многоцентрового рандомизированного контролируемого исследования III фазы VIITAL с участием пациентов от 6 лет и старше с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом, которое показало, что препарат приводит к значительному заживлению ран и уменьшению боли после одной процедуры.

Ученые также отметили, что в информации по безопасности указана необходимость пожизненного наблюдения пациентов из-за потенциального риска развития злокачественных новообразований. В период заживления у пациентов могут возникать боль и зуд в зоне трансплантации, а также требуется соблюдение строгих рекомендаций по уходу за ранами в послеоперационном периоде.